iPS細胞分(fēn)化技術介紹

在幹細胞技術出現之前，在新藥研發階段，研究者最常用的是細胞系或動物(wù)模型，但是細胞系缺乏終末分(fēn)化細胞的特性，而動物(wù)模型的重複性、可靠性比較難控制，也缺乏人類的遺傳背景。2006年，誘導性多能幹細胞（iPS細胞）的誕生(shēng)使人們看到了使用人源細胞建立新型疾病模型研究的無限可能。

近幾年來，iPS細胞技術快速發展，并在多種疾病的發病機制、病理過程、藥物(wù)篩選等研究中(zhōng)發揮了重要的作用。iPS細胞的一(yī)個優點是可以在不需要人類胚胎的情況下(xià)制備得到，避開(kāi)了胚胎幹細胞的倫理問題和争議，另外(wài)可以較爲方便的通過CRISPR / Cas9基因編輯技術修複或插入突變，産生(shēng)iPS細胞同基因型的對照細胞系，在科學研究上更爲嚴謹。

利用帶有基因突變病人的細胞建立iPS細胞株，并且進一(yī)步分(fēn)化爲多種細胞，建立疾病模型并進行緻病機制研究或藥物(wù)篩選等研究在國際上得到廣泛應用，已有多篇文章發表在頂級期刊上。

國典醫藥的核心科學團隊來自于北(běi)京協和醫學院與美國約翰霍普金斯醫學院，擁有幹細胞分(fēn)化相關專利技術，可以從iPS細胞定向分(fēn)化爲新的功能細胞，包括多種類型的神經元、心肌細胞、眼部細胞等，可極大(dà)助力多種疾病的緻病機制研究，并且提高新藥研發的可靠性與成功率。